新藥快訊|HAE遺傳性血管性水腫藥物 達澤優(yōu) 獲批！

　　2020年12月4日，國家藥品監(jiān)督管理局網(wǎng)站發(fā)布：批準【上海——武田中國】旗下的達澤優(yōu)®（拉那利尤單抗注射液）的進口注冊申請。

 

　　達澤優(yōu)®（拉那利尤單抗注射液）是針對遺傳性血管性水腫的單克隆抗體藥物，可以降低患者水腫反復(fù)發(fā)作的次數(shù)，預(yù)防因喉頭水腫所導(dǎo)致的窒息發(fā)生，對患者及其家庭的生活質(zhì)量改善有積極幫助，這也填補了國內(nèi)HAE（遺傳性血管性水腫）長期無針對性治療的空白。

 

　　遺傳性血管性水腫

 

　　遺傳性血管性水腫簡稱HAE，是一種罕見的常染色體顯性遺傳疾病，發(fā)病機理是C1抑制物缺乏，可發(fā)生在任何年齡段，一般在兒童期和青少年期較為常見，以反復(fù)發(fā)作自限性組織水腫為臨床表現(xiàn)，如果不及時治療，會危及到患者生命安全。

 

　　遺傳性血管性水腫相關(guān)癥狀

 

　　表現(xiàn)在身體各個部位的水腫（腫脹）：皮膚、胃腸道、呼吸道。

 

　　發(fā)生在皮膚或皮下組織時：影響面部、四肢、生殖器，發(fā)紅但是不發(fā)癢，在確診前會被誤診為過敏反應(yīng)；

 

　　發(fā)生在胃腸道時：產(chǎn)生類似急腹癥的；由腸壁腫脹引起的難以忍受的腹痛，還伴隨惡心等，在確診前會被誤診為急性胰腺炎或闌尾炎；

 

　　發(fā)生在呼吸道時：可導(dǎo)致喉頭水腫，搶救不及時回窒息死亡

 

　　遺傳性血管性水腫危害

 

　　對于一些比較淺表的部位，如果有水腫情況，會影響到患者的面貌美觀；但是如果是內(nèi)在的部位，比如喉頭水腫，不積極治療就容易讓患者窒息死亡，是非常危險的。

 

　　遺傳性血管性水腫的治療

 

　　目前對于遺傳性血管性水腫，能根治的可能性較小。不過可以根據(jù)患者病情不同的情況，針對性的進行治療，降低其發(fā)作次數(shù)。

 

　　急性期治療：主要是對水腫的控制，水腫嚴重時可靜脈輸注C1-INH濃縮劑替代治療，可緩解患者癥狀；腹部劇痛伴惡心時應(yīng)積極經(jīng)腸外給于止痛、止吐藥物，患者缺水應(yīng)該同時補液治療；如果出現(xiàn)喉頭水腫，應(yīng)住院觀察病情進展，嚴重的需進行氣管插管或手術(shù)將氣管切開治療。

 

　　長期預(yù)防性治療：為減少患者的發(fā)作頻率和發(fā)作的嚴重性，通常每月發(fā)作次數(shù)超出1次或有上氣道癥狀的患者應(yīng)進行預(yù)防性治療；臨床上一般使用弱雄性激素或抗纖溶藥物。

 

　　短期預(yù)防性治療：注入新鮮冰凍血漿治療，但有加重疾病的風(fēng)險，主要用于HAE患者進行擇期外科手術(shù)前的預(yù)防治療。

 

　　HAE是罕見病，容易被誤診、漏治，患者從發(fā)病到確診時間較長，確診后，也很難找到合適的藥物治療，生命常常受到“威脅”，如今，達澤優(yōu)®（拉那利尤單抗注射液）的獲批，為遺傳性血管性水腫患者的治療提供了藥物支持。